फाइल फोटो: 29 अगस्त, 2020 को व्हाइट ओक, मैरीलैंड, यूएस में खाद्य एवं औषधि प्रशासन मुख्यालय के बाहर साइनेज देखा गया। रॉयटर्स/एंड्रयू केल/फाइल फोटो | फोटो साभार: एंड्रयू केली
संघीय स्वास्थ्य अधिकारियों ने सोमवार को मुश्किल इलाज वाली बीमारियों के रोगियों के लिए अनुकूलित उपचार के विकास को बढ़ावा देने के लिए एक प्रस्ताव रखा, जिसमें दुर्लभ आनुवंशिक स्थितियां भी शामिल हैं, जिन्हें दवा उद्योग लंबे समय से लाभहीन मानता है।
यदि प्रारंभिक खाद्य एवं औषधि प्रशासन दिशानिर्देशों को लागू किया जाता है, तो यह कस्टम उपचारों के लिए एक नया मार्ग तैयार करेगा, जिनका बड़े अध्ययन करने की चुनौतियों के कारण केवल कुछ ही रोगियों में परीक्षण किया गया है। एफडीए की घोषणा में विशेष रूप से जीन संपादन का उल्लेख है, हालांकि एजेंसी के अधिकारियों ने कहा कि नए दृष्टिकोण का उपयोग अन्य दवाओं और उपचारों द्वारा भी किया जा सकता है।
यह दुर्लभ बीमारियों पर केंद्रित रोगियों, अधिवक्ताओं और शोधकर्ताओं द्वारा लंबे समय से की जाने वाली एक बदलाव है, जो अक्सर फार्मास्युटिकल उद्योग के बिजनेस मॉडल या एफडीए की पारंपरिक दवा-अनुमोदन प्रणाली में फिट नहीं होती है।
एफडीए आयुक्त मार्टी मैकरी ने एक विज्ञप्ति में कहा, “वैज्ञानिक प्रगति को प्रोत्साहित करने और दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित रोगियों के लिए अधिक इलाज और सार्थक उपचार प्रदान करने के लिए बाधाओं को दूर करना और नियामक लचीलेपन का प्रयोग करना हमारी प्राथमिकता है।”
यह घोषणा मैकरी के उस बयान के एक सप्ताह बाद आई है जिसमें एफडीए मानक दवा समीक्षाओं के लिए दो नैदानिक परीक्षणों की आवश्यकता के अपने दशकों पुराने मानक को हटा देगा। यह एफडीए मानदंडों और मानकों में बदलावों की श्रृंखला में नवीनतम था, जिनमें से कई मानक एजेंसी नियमों को अद्यतन करने के लिए पारंपरिक रूप से उपयोग की जाने वाली संघीय प्रक्रियाओं से नहीं गुजरे हैं।
वरिष्ठ एफडीए अधिकारियों ने कहा कि सोमवार को प्रस्तावित मार्ग सहित हालिया बदलाव नए एफडीए मानकों का गठन नहीं करते हैं। एफडीए अपने मसौदा मार्गदर्शन को अंतिम रूप देने से पहले 60 दिनों तक उस पर टिप्पणियाँ लेगा।
हाल के वर्षों में, अकादमिक शोधकर्ताओं ने दिखाया है कि वे मरीज के आनुवंशिक कोड में व्यक्तिगत दोषों को ठीक करने के लिए उभरती हुई तकनीक का उपयोग कर सकते हैं। पिछले साल, फिलाडेल्फिया के चिल्ड्रेन्स हॉस्पिटल और पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय की एक टीम ने एक दुर्लभ बीमारी के साथ पैदा हुए बच्चे के इलाज के लिए नोबेल पुरस्कार विजेता जीन संपादन उपकरण सीआरआईएसपीआर का उपयोग करके एक थेरेपी डिजाइन की थी, जिसके कारण रक्त में अमोनिया का निर्माण होता है।
परंपरागत रूप से, एफडीए को दवा निर्माताओं को नैदानिक अध्ययनों में अपने प्रायोगिक उपचारों की सुरक्षा और प्रभावशीलता का प्रदर्शन करने की आवश्यकता होती है, जो उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों के एक समूह की तुलना दिखावटी उपचार या वैकल्पिक हस्तक्षेप लेने वाले अन्य लोगों से करते हैं। जितने अधिक मरीज नामांकित होंगे, सबूत उतने ही मजबूत होंगे।
लेकिन ऐसी स्थितियों के लिए जो दुनिया भर में लोगों के एक छोटे से हिस्से को प्रभावित कर सकती हैं, दवा कंपनियों के पास अक्सर एक अध्ययन को पूरा करने और इसे एफडीए अनुमोदन प्रक्रिया के माध्यम से लाने के लिए आवश्यक लाखों डॉलर का निवेश करने के लिए बहुत कम प्रोत्साहन होता है, जिसमें एक दशक या उससे अधिक समय लग सकता है।
सोमवार को घोषित मार्ग प्रायोगिक उपचारों को अधिकृत करने के लिए एक मानकीकृत प्रक्रिया तैयार करेगा और, महत्वपूर्ण रूप से, कंपनियों को उनका व्यावसायीकरण करने की संभावना प्रदान करेगा।
एफडीए पहले से ही उन लोगों के लिए प्रायोगिक दवाओं के उपयोग को अधिकृत करता है, जिन्हें “अनुकंपा उपयोग” कहा जाता है, जिनके पास कोई अन्य चिकित्सा विकल्प नहीं है। लेकिन यह प्रक्रिया नेविगेट करने में बोझिल है और कंपनियों या शोधकर्ताओं को उन उपचारों से मुनाफा कमाने से सख्ती से रोकती है जिनकी एफडीए द्वारा जांच नहीं की गई है।
नए मार्ग का नाम – प्रशंसनीय तंत्र – उन मानदंडों का संदर्भ है जिनकी एफडीए नियामकों को किसी भी प्रयोगात्मक उपचार को हरी झंडी देने से पहले आवश्यकता होगी।
एफडीए अधिकारियों का कहना है कि दृष्टिकोण उन स्थितियों के लिए आरक्षित होगा जो अच्छी तरह से समझी जाती हैं और जहां यह सोचने का एक प्रशंसनीय कारण है कि थेरेपी बीमारी के अंतर्निहित आनुवंशिक या सेलुलर जीवविज्ञान पर कार्य करेगी। शोधकर्ताओं को यह भी पुष्टि करनी चाहिए कि थेरेपी ने रोगी की आनुवंशिक या जैविक असामान्यता को सफलतापूर्वक लक्षित किया है।
प्रकाशित – 24 फरवरी, 2026 07:13 अपराह्न IST