दुर्लभ बीमारियाँ (आरडी) 6,000 से अधिक विभिन्न स्थितियों का एक समूह है जो अपेक्षाकृत कम संख्या में लोगों को प्रभावित करती हैं। कई आरडी आनुवांशिक दोषों के कारण होते हैं, और बचपन की मृत्यु या अत्यधिक विकलांगता का एक प्रमुख कारण हैं। आरडी को, लंबे समय से, बड़े पैमाने पर चिकित्सा अभ्यास के पीछे धकेल दिया गया है, कम से कम सही निदान पर पहुंचने में कठिनाई और किसी भी उपचार के विकल्प की कमी के कारण, अक्सर रोगियों और देखभाल करने वालों को उनके भाग्य पर छोड़ दिया जाता है।
चिकित्सा में सफलता
बायोमेडिकल विज्ञान और आनुवंशिकी में तकनीकी प्रगति इस परिदृश्य को तेजी से बदल रही है। नई प्रौद्योगिकियों द्वारा प्रदान किए जा रहे सटीक निदान के साथ, प्रत्येक दुर्लभ बीमारी के लिए दर्ज किए गए रोगियों की संख्या बढ़ती जा रही है। दोषपूर्ण जीन को स्वस्थ प्रति से बदलने सहित नई चिकित्साएँ वास्तविक इलाज का वादा करती हैं। वैश्विक फार्मा उद्योग अब आरडी को एक आकर्षक भविष्य के बाजार के रूप में देख रहा है। कई आरडी के लिए दवाएं दशकों से बाजार में हैं, और संभावित नए अणु लगातार विकसित हो रहे हैं। हालाँकि, इनमें से अधिकांश प्रयास विकसित देशों में हैं, और नई दवाएं हमेशा अत्यधिक कीमत (लाखों से करोड़ों रुपये प्रति वर्ष, रोगी द्वारा जीवन भर ली जाती हैं) के साथ आती हैं। प्रभावी रूप से, यह उन्हें अधिकांश भारतीय रोगियों की पहुंच से दूर कर देता है, जो माता-पिता के लिए अपने बच्चे के आसन्न नुकसान के डर से एक हृदय-विदारक परिदृश्य है।
न्यायालय के फैसले
इस पृष्ठभूमि में, हैदराबाद स्थित कंपनी NATCO फार्मा लिमिटेड को पेटेंट दवा रिसडिप्लम के जेनेरिक संस्करण को संश्लेषित करने और विपणन करने की अनुमति देने वाले हालिया फैसले के महत्वपूर्ण निहितार्थ हैं। गंभीर रूप से दुर्बल करने वाली दुर्लभ बीमारी, स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) के इलाज के लिए विकसित रिस्डिप्लम के लिए स्विस फार्मा कंपनी, हॉफमैन-ला रोश एजी के पास एक भारतीय पेटेंट है, जो 2035 तक वैध है। 2024 की शुरुआत में रोश को NATCO की रिस्डिप्लम का एक सामान्य संस्करण बनाने की योजना के बारे में पता चला और वह उन्हें उल्लंघन के लिए अदालत में ले गया। 9 अक्टूबर, 2025 को दिल्ली उच्च न्यायालय की एक खंडपीठ ने मार्च के एकल न्यायाधीश के आदेश को बरकरार रखा, जिसमें रॉश को NATCO को जेनेरिक संस्करण बेचने से रोकने के लिए निषेधाज्ञा देने से इनकार कर दिया। इसके अलावा, 17 अक्टूबर को सुप्रीम कोर्ट ने रोशे की याचिका खारिज कर दी और हाई कोर्ट के फैसले में हस्तक्षेप करने से इनकार कर दिया। इससे NATCO के लिए दवा के अपने जेनेरिक संस्करण को बहुत कम कीमत पर तुरंत लॉन्च करने का रास्ता खुल गया। रोश के रिस्डिप्लम की कीमत ₹6 लाख प्रति बोतल से अधिक है, जो लगभग ₹50 लाख की वार्षिक लागत बैठती है। इसके विपरीत NATCO का संस्करण, जिसकी कीमत ₹15,900 प्रति बोतल है, 97% कम है, और कई भारतीय रोगियों के लिए किफायती है।
न्यायालय का फैसला मुख्यतः दो आधारों पर NATCO के पक्ष में गया। सबसे पहले, NATCO ‘सदाबहार’ के आधार पर रोश के पेटेंट को सफलतापूर्वक चुनौती दे सकता है, यानी बढ़ी हुई प्रभावकारिता का प्रदर्शन किए बिना किसी ज्ञात पदार्थ के नए रूप के लिए पेटेंट प्राप्त करना। दूसरे, NATCO ने तर्क दिया कि स्थानीय विनिर्माण से लागत कम हो जाएगी और दवा सस्ती हो जाएगी, जिसका एसएमए रोगियों के बयानों से समर्थन किया गया था, जिसमें कहा गया था कि वे रोश के रिसडिप्लम को खरीदने में सक्षम नहीं थे। इस प्रकार, न्यायालयों को सार्वजनिक हित द्वारा निर्देशित किया गया और माना गया कि सस्ती दवा तक पहुंच जीवन रक्षक दवा के लिए पेटेंट विशिष्टता से अधिक महत्वपूर्ण है। फैसले को आरडी समुदाय के लिए पथप्रदर्शक के रूप में मनाया गया।
पहली नज़र में, यह वास्तव में कई अन्य आरडी के लिए एक आशाजनक विकास प्रतीत होता है जिनके लिए दवाएं बाजार में हैं लेकिन सस्ती नहीं हैं। इनमें से कई दवाओं के पेटेंट को उन्हीं आधारों पर दरकिनार किया जा सकता है जो NATCO के पक्ष में काम करते हैं, अर्थात् पेटेंट सदाबहार और भारतीय रोगियों के लिए दवा की अप्राप्यता। भारतीय फार्मा कंपनियां सरल रासायनिक इकाइयों (जैसे रिसडिप्लम) और अधिक जटिल बायोलॉजिक्स के जेनेरिक संस्करणों को भी संश्लेषित कर सकती हैं। इस प्रकार, एचडीएसी अवरोधकों के सामान्य संस्करण, और डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक्सॉन स्किपिंग दवाएं, लाइसोसोमल स्टोरेज डिसऑर्डर के लिए एंजाइम, या रेट सिंड्रोम के लिए ट्रिपेप्टाइड, और कई अन्य आरडी के लिए दवाएं, सिद्धांत रूप में, भारत में उनकी वर्तमान कीमत के एक अंश पर निर्मित और विपणन की जा सकती हैं। इससे भारतीय आरडी रोगियों को बड़ी राहत मिल सकती है, जो पुष्टि निदान के बावजूद दवा तक नहीं पहुंच पाते हैं और गंभीर विकलांगता या शीघ्र मृत्यु के जीवन से जूझते हैं। अधिकांश दवाओं की कीमत इतनी अधिक है कि दुर्लभ रोगों के लिए राष्ट्रीय नीति (एनपीआरडी) 2021 में प्रत्येक आरडी रोगी के लिए दवाओं के लिए प्रतिबद्ध ₹50 लाख भी पूरी तरह से अपर्याप्त है, और रोशे से रिसडिप्लम जैसी दवाओं की आपूर्ति केवल एक वर्ष तक ही चल सकती है।
दूसरा पहलू
हालाँकि, इस फैसले के दूसरे पहलू पर भी गौर करना उचित होगा। इस संभावना के अलावा कि सुप्रीम कोर्ट का फैसला वैश्विक फार्मा कंपनियों को भारत में नई थेरेपी पेश करने के लिए हतोत्साहित कर सकता है, आरडी के लिए जेनेरिक दवा का कथित लाभ क्षणिक हो सकता है, क्योंकि आरडी के लिए दवा खोज परिदृश्य नवजात है, हालांकि तेजी से विकसित हो रहा है। किसी दिए गए आरडी के लिए निदान किए गए रोगियों की कम संख्या, रोग तंत्र के बारे में कम जानकारी, किसी भी उपचार के विकल्प की अनुपस्थिति और रोग विकृति के गंभीर परिणाम जैसे कारकों ने सीमित डेटा के आधार पर दवाओं की फास्ट ट्रैक मंजूरी देने के लिए अधिकांश देशों में दवाओं और नैदानिक परीक्षण नियमों में विशेष प्रावधानों की आवश्यकता की है। इसके अलावा, अधिकांश आरडी दवाएं पश्चिमी देशों में विकसित की जा रही हैं और परीक्षणों में बड़े पैमाने पर कोकेशियान आबादी शामिल है। बड़ी संख्या में आरडी आनुवंशिक दोषों के कारण होते हैं, और रोग पैदा करने वाले उत्परिवर्तन की सटीक प्रकृति, द्वितीयक भ्रमित उत्परिवर्तन के अस्तित्व और अन्य पर्यावरणीय कारकों में जनसंख्या अंतर मौजूद होता है। इस प्रकार, विदेश में परीक्षण की गई दवा का भारतीय रोगियों पर सीमित प्रभाव हो सकता है।
क्या होना चाहिए
आरडी समुदाय को वास्तव में स्थायी लाभ तभी मिल सकता है जब भारतीय फार्मा कंपनियां त्वरित चरण 3 परीक्षण करें और/या जेनेरिक के साथ पोस्ट-मार्केटिंग प्रभावकारिता और विषाक्तता की निगरानी के लिए एक कार्यक्रम रखें। उन्हें जेनेरिक से नई दवा की खोज में भी स्नातक होना चाहिए। सरकार को नवाचार के लिए फार्मा कंपनियों को प्रोत्साहन बढ़ाने और शिक्षाविदों, चिकित्सकों और रोगी समूहों को शामिल करने वाली सहयोगी दवा खोज परियोजनाओं को वित्त पोषित करने के लिए कदम उठाना चाहिए।
निष्कर्ष में, जहां आरडी दवाओं को किफायती बनाने के लिए जेनेरिक दवाओं को मजबूत करने की आवश्यकता है, वहीं आर एंड डी परिदृश्य को हमारी आबादी की विशिष्ट आवश्यकताओं के लिए आरडी दवाओं को तैयार करने और नई प्रौद्योगिकियों का उपयोग करने और नवाचार करने की क्षमताओं को विकसित करने की आवश्यकता है।
(सुधा भट्टाचार्य आईएनएसए मानद वैज्ञानिक, अशोक विश्वविद्यालय, सोनीपत और सह-संस्थापक, वर्ल्ड विदाउट जीएनई मायोपैथी हैं)
प्रकाशित – 23 नवंबर, 2025 शाम 06:58 बजे IST