अध्ययन परीक्षण करते हैं कि क्या जीन-संपादन उच्च कोलेस्ट्रॉल को ठीक कर सकता है। अभी के लिए, अपनी दवा ले लो

वैज्ञानिक हृदय रोग से लड़ने के लिए एक बिल्कुल नए तरीके का परीक्षण कर रहे हैं: एक जीन-संपादन उपचार जो उच्च कोलेस्ट्रॉल के लिए एक बार का समाधान प्रदान कर सकता है।

यह बहुत प्रारंभिक चरण का शोध है, अभी तक केवल कुछ दर्जन लोगों पर ही इसका परीक्षण किया गया है। लेकिन दो कंपनियों द्वारा विकसित किए जा रहे जीन-संपादन दृष्टिकोण संकेत देते हैं कि कुछ जीनों को बंद करने से धमनियों में रुकावट पैदा करने वाले कोलेस्ट्रॉल में नाटकीय रूप से कमी आ सकती है, जिससे यह उम्मीद बढ़ गई है कि एक दिन बिना गोलियां लिए दिल के दौरे को रोका जा सकेगा।

क्लीवलैंड क्लिनिक के निवारक हृदय रोग विशेषज्ञ ल्यूक लाफिन ने कहा, “लोग पट्टी नहीं, बल्कि इलाज चाहते हैं।” एक आशाजनक अध्ययन का सह-लेखन करने के बाद प्रकाशित में न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिनउन्होंने कहा कि अगले क्लिनिकल परीक्षण में कैसे भाग लिया जाए, इस बारे में उनके पास सवालों की बाढ़ आ गई है।

कोलेस्ट्रॉल जीन थेरेपी

हर किसी को एक निश्चित मात्रा में कोलेस्ट्रॉल की आवश्यकता होती है। लेकिन बहुत अधिक, विशेष रूप से एक “खराब” प्रकार जिसे एलडीएल कोलेस्ट्रॉल कहा जाता है, धमनी की दीवारों में प्लाक बनाता है और दिल के दौरे और स्ट्रोक का मुख्य चालक है। हृदय रोग देश और दुनिया का प्रमुख हत्यारा है।

लाखों लोग स्टैटिन जैसी कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली दवाएं लेते हैं, जो उपचार की आधारशिला हैं। लेकिन कई लोग अभी भी अपने कोलेस्ट्रॉल को कम करने के लिए संघर्ष कर रहे हैं, और जीवन भर दवाओं के साथ बने रहना मुश्किल है, कुछ लोगों ने साइड इफेक्ट के कारण दवाओं को छोड़ दिया है।

अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन के अनुसार, जबकि आपका आहार योगदान देता है, आपका लीवर आपके शरीर के लिए आवश्यक कोलेस्ट्रॉल का उत्पादन करता है, और जीन इसे प्रबंधित करने में भूमिका निभाते हैं। कुछ लोगों को ऐसे जीन विरासत में मिलते हैं जो बहुत अधिक कोलेस्ट्रॉल उत्पन्न करते हैं। दूसरों में कोलेस्ट्रॉल स्वाभाविक रूप से उनके जीवनकाल में बेहद कम होता है और उनमें शायद ही कभी हृदय रोग विकसित होता है।

वर्षों पहले, पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में हृदय रोग विशेषज्ञ किरण मुसुनुरु ने बताया था कि उनमें से कुछ भाग्यशाली लोगों में एक उत्परिवर्तन होता है जो एएनजीपीटीएल 3 नामक जीन को बंद कर देता है, जिससे एलडीएल कोलेस्ट्रॉल और एक अन्य खराब वसा, ट्राइग्लिसराइड्स दोनों का स्तर कम हो जाता है।

अलग से, यूटी साउथवेस्टर्न मेडिकल सेंटर के आनुवंशिकीविदों ने पाया कि अभी भी अन्य लोगों का बेहद कम एलडीएल पीसीएसके9 नामक एक अन्य जीन के कार्य में कमी के कारण था।

क्लीवलैंड क्लिनिक के डॉ. स्टीवन निसेन ने कहा, “यह एक प्राकृतिक प्रयोग है कि अगर हमने वास्तव में जीन बदल दिया तो क्या होगा,” जिन्होंने लाफिन के साथ स्विस-आधारित सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स द्वारा वित्त पोषित एएनजीपीटीएल 3 अध्ययन का निरीक्षण किया।

आज इंजेक्शन वाली दवाएं मौजूद हैं जो लीवर में पीसीएसके9 और एएनजीपीटीएल3 जीन द्वारा उत्पादित प्रोटीन को अवरुद्ध करती हैं, जिससे शरीर को कोलेस्ट्रॉल को दूर करने में मदद मिलती है। नया शोध अनियंत्रित कोलेस्ट्रॉल से उच्च जोखिम वाले लोगों में उन जीनों में से एक को बंद करने का प्रयास करने के लिए नोबेल पुरस्कार विजेता जीन-संपादन उपकरण सीआरआईएसपीआर का उपयोग करता है।

एक अध्ययन में, 15 वयस्कों को छोटे कणों का एक ही मिश्रण प्राप्त हुआ जो सीआरआईएसपीआर उपकरण को यकृत तक ले गया और उस अंग की कोशिकाओं के अंदर एएनजीपीटीएल3 जीन को बंद कर दिया। लैफिन और निसेन ने नवंबर में रिपोर्ट दी थी कि दो सप्ताह के भीतर, उच्चतम खुराक पाने वालों का एलडीएल और ट्राइग्लिसराइड स्तर दोनों आधे से कम हो गया।

फार्मास्युटिकल दिग्गज एली लिली की सहायक कंपनी बोस्टन के वर्व थेरेप्यूटिक्स ने पहले बताया था कि उसके पीसीएसके9-लक्षित एडिटिंग इन्फ्यूजन ने एक छोटे अध्ययन में एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को समान मात्रा में कम कर दिया।

दोनों कंपनियों का प्रारंभिक अध्ययन ऑस्ट्रेलिया, यूके और अन्य देशों में किया गया था। लिली के प्रवक्ता ने कहा कि अमेरिकी अध्ययन स्थल खुल रहे हैं। निसेन ने कहा कि सीआरआईएसपीआर थेरेप्यूटिक्स के दृष्टिकोण का अगले चरण का अध्ययन इस साल के अंत में शुरू होना चाहिए, साइटों की घोषणा अभी बाकी है। प्रत्येक कंपनी कई जीन लक्ष्यों का पीछा कर रही है।

जबकि स्वाभाविक रूप से गैर-कार्यशील ANGPTL3 या PCSK9 वाले लोगों पर कोई स्पष्ट बुरा परिणाम नहीं होता है, बहुत अधिक लोगों में जीन-संपादन दृष्टिकोण के लंबे अध्ययन की आवश्यकता होती है, पेन के मुसुनुरु ने कहा, जिन्होंने वेरवे की सह-स्थापना की। उन्होंने कहा कि पहले वर्व अध्ययन में कुछ प्रतिभागियों पर दो साल तक नज़र रखी गई थी, उनका कोलेस्ट्रॉल अभी भी कम था।

जीन संपादन को स्थायी माना जाता है। यदि संपादित यकृत कोशिकाएं पुनरुत्पादित होती हैं, तो उनकी संतान में परिवर्तित जीन होते हैं, और मुसुनुरु ने कहा कि संपादन चूहों में जीवन भर चलता है।

सुरक्षा संबंधी चिंताएँ

स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय के जोसेफ वू, जो किसी भी अध्ययन में शामिल नहीं थे, ने चेतावनी देते हुए कहा कि प्रमुख सुरक्षा सवालों के जवाब दिए जाने हैं। उन्होंने कहा, किसी भी बीमारी के लिए सीआरआईएसपीआर-आधारित उपचारों का दीर्घकालिक सुरक्षा जानने के लिए पर्याप्त उपयोग नहीं किया गया है – और जीन-संपादन उपकरण वाले कण यकृत में जलन या सूजन पैदा कर सकते हैं। एक और अज्ञात यह है कि क्या जीन-संपादन केवल इच्छित लक्ष्य पर ही प्रहार करता है।

इसीलिए अभी, अध्ययन बड़े पैमाने पर बहुत अधिक जोखिम वाले लोगों को लक्षित करते हैं।

बेहतर हृदय स्वास्थ्य के लिए कारक

क्या जीन संपादन अंततः सफल होता है, अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन बेहतर हृदय स्वास्थ्य के लिए आठ प्रमुख कारकों को सूचीबद्ध करता है जिन पर अब हर किसी को काम करना चाहिए।

कुछ में जीवनशैली शामिल है। बहुत सारे फल और सब्जियां, साबुत अनाज और नट्स में पाए जाने वाले स्वस्थ वसा जैसे हृदय-स्वस्थ आहार खाएं। संतृप्त वसा कोलेस्ट्रॉल को बढ़ा सकती है जबकि स्वस्थ आहार एलडीएल के स्तर को कम कर सकता है और एचडीएल, तथाकथित अच्छे कोलेस्ट्रॉल के स्तर को बढ़ा सकता है।

इसके अलावा, शारीरिक रूप से सक्रिय रहें, क्योंकि व्यायाम अच्छे एचडीएल को बढ़ा सकता है और ट्राइग्लिसराइड्स को कम करने में मदद कर सकता है।

स्वस्थ वजन बनाए रखें. यदि आप धूम्रपान करते हैं, तो छोड़ दें। और भरपूर नींद लें.

चिकित्सीय पक्ष पर, अपने रक्तचाप को नियंत्रित करें – 120 से कम 80 से कम मापने वाले स्तर इष्टतम हैं। मधुमेह दिल को भी नुकसान पहुंचाता है इसलिए अपने ब्लड शुगर पर नियंत्रण रखें।

जहां तक ​​कोलेस्ट्रॉल का सवाल है, स्वस्थ लोगों के लिए उस “खराब” एलडीएल प्रकार के स्तर को 100 पर रखना ठीक माना जाता है। लेकिन एक बार जब लोगों में उच्च कोलेस्ट्रॉल या हृदय रोग विकसित हो जाता है, तो दिशानिर्देश इसे कम से कम 70 तक कम करने की सलाह देते हैं, जो कि बहुत अधिक जोखिम वाले लोगों के लिए और भी कम है।

जब जीवनशैली में परिवर्तन पर्याप्त नहीं होते हैं, तो लिपिटर, क्रेस्टर या उनके सस्ते जेनेरिक समकक्ष जैसी स्टैटिन गोलियां यकृत के कुछ कोलेस्ट्रॉल उत्पादन को रोकती हैं और एलडीएल को कम करने में अत्यधिक प्रभावी होती हैं। ऐसे लोगों के लिए कुछ अन्य गोलियों के विकल्प हैं जिन्हें अतिरिक्त सहायता की आवश्यकता है या जो स्टैटिन नहीं ले सकते हैं, साथ ही कुछ इंजेक्शन वाली दवाएं भी हैं।

प्रकाशित – 16 फरवरी, 2026 05:33 अपराह्न IST